小石头今年已经快4岁了，如果不是因为患病，他应该已经在幼儿园和小伙伴们在一起学习玩耍。三年前，
小石头被确诊为SMA，这是脊髓性肌萎缩症的英文简称，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”
“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”。它是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病，
发病率大约为万分之一。目前，该种病症在中国大约有3万到5万病例。
SMA患儿大多从半岁开始发病，如果不尽早介入治疗，患儿一般活不...
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